الدراسات الطبية.. أنواعها ودرجة موثوقيتها وكيف يتم فحص الأدوية الجديدة

الدراسات الطبية هي وسيلة للحصول على معلومات حول الأمراض، كما تختبر الأدوية الجديدة أو أنواع الجراحة أو الأجهزة الطبية في مجموعات من الأشخاص.

تساعد هذه الدراسات الباحثين على معرفة ما إذا كانت العلاجات الجديدة آمنة وما إذا كانت تعمل. إذا كنت قد تناولت دواء أو أجريت جراحة من قبل، فيمكنك التأكد من اختبار علاجك في دراسة طبية قبل وصوله إليك.

تنقسم الدراسات الطبية إلى نوعين رئيسيين:

التجارب السريرية Clinical trials

التجارب السريرية (أي التي تجرى على البشر) تقارن بين دواء أو جهاز أو علاج جديد آخر وبين شيء آخر، مثل:

• الدواء الحالي المستخدم لعلاج المرض نفسه.
• علاج "وهمي" لا يحتوي على أي مكونات فعالة، يسمى الدواء الوهمي.
• عدم استعمال علاج.

يقسم الباحثون المشاركين في الدراسة إلى مجموعتين. تحصل إحدى المجموعتين على العلاج الجديد وتحصل المجموعة الأخرى على العلاج القياسي لحالتها أو لا تحصل على أي علاج، ثم يقارن الباحثون النتائج.

تبحث بعض الدراسات السريرية في طرق جديدة للوقاية من الأمراض أو تشخيصها. وتستكشف دراسات أخرى طرق تحسين نوعية الحياة لدى الأشخاص الذين يعانون من حالات معينة.

الدراسات الرصدية Observational studies

تبحث الدراسات الرصدية فيما يحدث عندما يتبع الأشخاص علاجا معينا. على سبيل المثال، قد يقارن الباحثون صحة الأشخاص الذين يمارسون الرياضة كل يوم بصحة أولئك الذين لا يمارسون الرياضة كثيرا.

درجة الدليل في الدراسة

ليست كل الدراسات الطبية بالموثوقية ذاتها، بل هناك أنواع عدة من الدراسات الطبية، سنعرض ترتيبها من الأقل إلى الأكثر موثوقية.

أولا: تقرير الحالة Case report

تقرير يشرح حالة فردية يكتب في شكل قصة مفصلة في كثير من الأحيان. غالبا ما تصف تقارير الحالة:

• حالات فريدة لا يمكن تفسيرها بأمراض أو متلازمات معروفة.
• الحالات التي تظهر اختلافا مهما في مرض أو حالة.
• الحالات التي تظهر أحداثا غير متوقعة قد تسفر عن معلومات جديدة أو مفيدة.
• الحالات التي يعاني فيها مريض واحد من مرضين أو أكثر من الأمراض أو الاضطرابات غير المتوقعة.

تعتبر تقارير الحالة أقل مستوى من الأدلة، لكنها تشكل المرحلة الأولى من الوصول لأي دليل، لأنها المكان الذي تظهر فيه الحالات الجديدة، وهو ما يجعلها في قاعدة الهرم. وإذا أظهرت تقارير الحالة المتعددة شيئا مشابها فقد تكون الخطوة التالية التي ستقوم بها هي دراسة حالة لتحديد ما إذا كانت هناك علاقة بين المتغيرات ذات الصلة.

يمكن أن يساعد تقرير الحالة في:

• تحديد الاتجاهات أو الأمراض الجديدة.
• الكشف عن الآثار الجانبية للأدوية الجديدة والاستخدامات المحتملة.
• تحديد المظاهر النادرة للمرض.

أما عيوب دراسة الحالة:

• الحالات قد لا تكون قابلة للتعميم.
• قد تكون للأسباب تفسيرات أخرى ويمكن أيضا أن تركز على عناصر مضللة.

مثال على تقارير الحالة:

عالج طبيب مريضة شابة قصدت عيادته وأبلغت عن خدر في جميع أنحاء جسدها. لم يستطع الطبيب تحديد سبب التنميل الذي لم ير شيئا مثله من قبل، ثم علم الطبيب بعد ذلك بأن المريضة ذهبت مؤخرا إلى الشاطئ واستخدمت نوعا جديدا من الرذاذ الواقي من الشمس، كانت قد وضعته في مخزن بارد على الشاطئ. اشتبه الطبيب في أن الرذاذ خضع لتفاعل كيميائي مع البرودة فسبب التنميل. كتب الطبيب تقرير حالة وصف فيه الخدر، وكيف استنتج أن السبب هو البخاخ الواقي من الشمس، وكيف عالج المريضة.

في وقت لاحق، عندما بدأ أطباء آخرون فحص مرضى يعانون من التنميل ذاته، وجدوا أن تقرير الحالة هذا مفيد كنقطة انطلاق في علاج مرضاهم.

ثانيا: دراسة الحالات والشواهد Case Control Study

هي دراسة تقارن المرضى الذين يعانون من مرض أو نتيجة مثيرة للاهتمام (الحالات Case) مع المرضى الذين ليس لديهم المرض أو النتيجة (الشواهد Control)، وتنظر إلى الوراء بأثر رجعي لمقارنة مدى تكرار التعرض لعامل خطر في كل مجموعة إلى تحديد العلاقة بين عامل الخطر والمرض.

دراسات الحالات والشواهد قائمة على الملاحظة لأنه لم تتم محاولة التدخل ولم يتم إجراء أي محاولة لتغيير مسار المرض. الهدف هو التحديد بأثر رجعي تأثير التعرض لعامل الخطر محل الاهتمام من كل مجموعة من مجموعتي الأفراد: الحالات والشواهد. تم تصميم هذه الدراسات لتقدير احتمالات الإصابة بالمرض.

تعرف دراسات الحالات والشواهد أيضا باسم "الدراسات بأثر رجعي" و"دراسات الحالة المرجعية".

مزايا دراسات الحالات والشواهد كثيرة أبرزها أنها جيدة لدراسة الحالات أو الأمراض النادرة، ثم إنه يلزم وقت أقل لإجراء الدراسة لأن الحالة أو المرض قد حدث بالفعل، كما أنها تتيح إلقاء نظرة على عوامل الخطر المتعددة في وقت واحد، وهي مفيدة أيضا كدراسات أولية.

لكن دراسات الحالات والشواهد تعاني من سلبيات أبرزها مشاكل في جودة البيانات لأنها تعتمد على الذاكرة، وسيكون الأشخاص الذين يعانون من حالة ما أكثر تحفيزا لتذكر عوامل الخطر.

ثالثا: دراسة الأتراب Cohort Study

دراسة الأتراب هي نوع من الدراسات التي تتبع المشاركين في البحث على مدى فترة زمنية (غالبا سنوات عديدة). على وجه التحديد، تقوم دراسات الأتراب بتجنيد ومتابعة المشاركين الذين يشتركون في سمة مشتركة، مثل مهنة معينة أو تشابه ديموغرافي.

خلال فترة المتابعة، سيتعرض جزء من المجموعة إلى عامل خطر أو خاصية محددة من خلال قياس النتائج على مدى فترة زمنية، من الممكن بعد ذلك استكشاف تأثير هذا المتغير (على سبيل المثال، تحديد الصلة بين التدخين وسرطان الرئة).

لذلك، فإن دراسات الأتراب لها قيمة خاصة في علم الأوبئة، عبر المساعدة في بناء فهم للعوامل التي تزيد أو تقلل من احتمالية الإصابة بالمرض.

رابعا: تجربة عشوائية ذات شواهد Randomized Controlled Trial

هي دراسة يعين المشاركون فيها بشكل عشوائي في مجموعة تجريبية ومجموعة ضابطة. أثناء إجراء الدراسة، يكون الاختلاف الوحيد المتوقع بين المجموعتين الضابطة والتجريبية هو متغير النتيجة قيد الدراسة.

من مزايا هذه التجربة أن التوزيع العشوائي الجيد يتخلص من أي تحيز، ويمكن تحليل النتائج بأدوات إحصائية معروفة. أما عن السلبيات، فهذا النوع من الدراسات مكلف من حيث الوقت والمال، ويمكن أن ينطوي على تحيزات المتطوعين، وقد لا يمثل المشاركون جميع أطياف المجتمع.

لنضرب مثالا افتراضيا على تصميم تجربة عشوائية ذات شواهد:

مثلا دراسة بهدف تحديد كيفية تأثير نوع جديد من واقي الشمس قصير الموجة الذي يحجب الأشعة فوق البنفسجية على الصحة العامة للبشرة، ومقارنته بواقي الشمس العادي الذي يحجب الأشعة فوق البنفسجية الطويلة الموجة. تم اختيار 40 مشاركا، وتم تقسيمهم بشكل عشوائي إلى مجموعتين متساويتين من 20 فردا: مجموعة تجريبية ومجموعة ضابطة.

بعدها قيمت صحة جلد جميع المشاركين، ثم ارتدت المجموعة التجريبية الواقي من أشعة الشمس قصير الموجة الذي يحجب الأشعة فوق البنفسجية يوميا، في حين ارتدت المجموعة الضابطة واقي الشمس طويل الموجة الذي يحجب الأشعة فوق البنفسجية بشكل يومي. بعد عام واحد، تم قياس الصحة العامة للجلد في كلتا المجموعتين وتحليلها إحصائيا. في المجموعة الضابطة، أدى ارتداء واقي الشمس طويل الموجة لحجب الأشعة فوق البنفسجية إلى تحسين صحة الجلد العامة بنسبة 60% من المشاركين. أما في المجموعة التجريبية، فقد أدى ارتداء واقي من الشمس قصير الموجة يحجب الأشعة فوق البنفسجية يوميا إلى تحسين صحة الجلد العامة لـ 75% من المشاركين.

خامسا: دليل الممارسة Practice Guideline

هو بيان صادر عن لجنة من الخبراء يحدد أفضل الممارسات الحالية لإعلام المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى في اتخاذ القرارات السريرية. يصدر هذا البيان بعد مراجعة شاملة للأدبيات، وتصدره عادة الجمعيات المهنية والوكالات الحكومية أو المنظمات العامة أو الخاصة.

تحدد الإرشادات الجيدة الموضوع بوضوح: تقييم وتلخيص أفضل الأدلة فيما يتعلق بالوقاية والتشخيص والعلاج والأضرار والفعالية من حيث التكلفة، تحديد نقاط القرار حيث يجب دمج هذه المعلومات مع الخبرة السريرية. يتم مراجعة إرشادات الممارسة بشكل متكرر وتحديثها حسب الضرورة للحفاظ على دقتها، وذلك وفقا لآخر المعطيات الطبية والبحثية.

تعرف إرشادات الممارسة أيضا باسم "الإرشادات المستندة إلى الأدلة" و"الإرشادات السريرية".

تنشأ هذه الأدلة من قبل لجان الخبراء وتبنى على الأدبيات المهنية وتحمل إرشادات عملية للأطباء. ورغم ذلك، تعاني من سلبيات تتعلق بالبطء في التغيير أو التحديث كما أنها ليست متاحة دائما، خاصة للمواضيع المثيرة للجدل، ثم إن التوصيات قد تتأثر بنوع المنظمة التي تنشئ الدليل الإرشادي.

سادسا: المراجعة المنهجية Systematic Review

هي وثيقة غالبا ما تكتبها لجنة تقدم مراجعة شاملة لجميع الدراسات ذات الصلة حول موضوع متعلق بالصحة. تتم المراجعة المنهجية بعد تدقيق وجمع المعلومات من كل من الدراسات المنشورة وغير المنشورة، مع التركيز على التجارب السريرية للعلاجات المماثلة ثم تلخيص النتائج.

من أبرز مزايا المراجعات المنهجية أنها تتيح مراجعة شاملة للأدبيات الحالية والمصادر الأخرى (دراسات غير منشورة، بحث مستمر… إلخ)، كما أن مراجعة الدراسات السابقة أقل تكلفة من إنشاء دراسة جديدة وتتطلب وقتا أقل. كما يمكن تعميم نتائجها واستقرائها على نطاق أوسع من الدراسات الفردية، إلى جانب أنها أكثر موثوقية ودقة من الدراسات الفردية لأنها تعتبر من الموارد القائمة على الأدلة.

ولهذا النوع من الدراسات سلبيات أبرزها أنها تستغرق وقتا طويلا وقد لا يكون من السهل الجمع بين الدراسات.

سابعا: التحليل التلوي (ميتا) Meta Analysis

هي مجموعة فرعية من المراجعات المنهجية، أو لنقل طريقة للجمع المنهجي بين بيانات الدراسة النوعية والكمية ذات الصلة من عدة دراسات مختارة للتوصل إلى نتيجة واحدة لها قوة إحصائية أكبر. هذا الاستنتاج أقوى من الناحية الإحصائية من تحليل أي دراسة واحدة، بسبب زيادة أعداد الموضوعات، أو زيادة التنوع بين الموضوعات، أو الآثار والنتائج المتراكمة.

يستخدم التحليل التلوي لتأسيس دلالة إحصائية مع الدراسات التي لها نتائج متضاربة وتطوير تقدير أكثر دقة لحجم التأثير وتوفير تحليل أكثر تعقيدا للأضرار وبيانات السلامة والفوائد. كما يستخدم لفحص مجموعات فرعية بأرقام فردية ليست ذات دلالة إحصائية، وإذا استخدمت الدراسات الفردية تجارب عشوائية ذات شواهد (RCT)، فإن الجمع بين عدة نتائج عشوائية ذات شواهد مختارة سيكون أعلى مستوى من الأدلة على التسلسل الهرمي للأدلة، متبوعا بمراجعات منهجية، التي تحلل جميع الدراسات المتاحة حول موضوع ما.

ومن مزاياها أنها تتمتع بقوة إحصائية وقوة أكبر على الاستقراء لعامة السكان، وتعتبر كذلك من الموارد القائمة على الأدلة. لكن لديها سلبيات تتعلق بصعوبتها، حيث تستغرق وقتا طويلا لتحديد الدراسات المناسبة، ولا تقدم جميع الدراسات بيانات كافية للإدراج والتحليل متطلبا تقنيات إحصائية متقدمة. وفوق ذلك، تواجه هذا النوع من الدراسات مشكلة عدم تجانس مجموعات الدراسة.

الدراسات السريرية على الأدوية واللقاحات الجديدة

التجارب السريرية Clinical Trials هي دراسات لاختبار عقاقير جديدة أو أجهزة أو لقاحات أشكال أخرى من العلاج. كما تبحث العديد من التجارب السريرية في طرق جديدة لاكتشاف أو تشخيص أو قياس مدى انتشار المرض. حتى أن البعض ينظر في طرق لمنع حدوث الأمراض، وذلك وفقا للجمعية الأميركية للسرطان.

يستخدم الأطباء التجارب السريرية لمعرفة ما إذا كان دواء جديد أو علاج أو توليفة جديدة تعمل وآمنة للاستخدام للبشر. التجارب السريرية مهمة في تطوير علاجات جديدة للأمراض الخطيرة مثل السرطان. يجب أن تخضع جميع العلاجات الجديدة لتجارب سريرية للموافقة من قبل الإدارات التنظيمية في الدولة، مثل إدارة الغذاء والدواء (FDA) في الولايات المتحدة.

لماذا نحتاج إلى التجارب السريرية؟

توضح لنا التجارب السريرية ما الذي يصلح (وما لا يصلح) في الطب والرعاية الصحية. إنها أفضل طريقة لمعرفة ما يصلح في علاج المرض.

تصميم التجارب السريرية للإجابة على بعض الأسئلة المهمة:

هل العلاج الجديد يعمل على البشر؟

إذا كان الجواب نعم، فسوف ينظر الأطباء أيضا في مدى نجاحه. هل هو أفضل من العلاج المستخدم الآن؟ إذا لم يكن أفضل، فهل هو جيد ويقلل من الآثار الجانبية؟ أم أنه يعمل مع بعض الأشخاص الذين لا تساعدهم العلاجات الحالية؟

هل العلاج الجديد آمن؟

لا يوجد علاج أو إجراء حتى لو كان أحد الاستخدامات الشائعة بالفعل من دون مخاطر. لكن هل فوائد العلاج الجديد تفوق المخاطر؟

هل هذا العلاج أفضل من العلاج القياسي (الحالي) الممنوح لهذا المرض؟

تساعد التجارب السريرية في إظهار ما إذا كان دواء أو علاج جديد، أو تركيبة علاجية جديدة، تعمل بشكل أفضل مما يتم استخدامه الآن.

غالبا ما تتطلب الإجابة عن هذه الأسئلة العديد من التجارب السريرية في "مراحل" مختلفة. تم تصميم كل مرحلة للإجابة على أسئلة معينة مع الحفاظ على الأشخاص المشاركين بأمان قدر الإمكان. تظهر النتائج من هذه المراحل ما إذا كان الدواء أو العلاج الجديد آمنا وفعالا بشكل معقول.

مراحل الدراسات للحصول على علاج أو لقاح

الدراسات قبل السريرية Pre clinical (أو المختبرية laboratory)

تجرى في المختبر أو على الحيوانات، ولا تشمل البشر. أما التجارب السريرية تجرى فقط بعد أن تشير النتائج قبل السريرية إلى أن الدواء أو العلاج الجديد من المرجح أن يكون آمنا وسيعمل على الأشخاص.

تشمل الدراسات ما قبل السريرية، التي تسمى أيضا الدراسات المختبرية، ما يلي:

• دراسات الخلايا: غالبا ما تكون هذه هي الاختبارات الأولى التي يتم إجراؤها على علاج جديد. لمعرفة ما إذا كان قد ينجح، يبحث الباحثون عن تأثيرات العلاج الجديد على الخلايا السرطانية التي تنمو في طبق معمل أو أنبوب اختبار. يمكن إجراء هذه الدراسات على الخلايا السرطانية البشرية أو الخلايا السرطانية الحيوانية.
• الدراسات على الحيوانات: العلاجات التي تبدو واعدة في دراسات الخلايا يتم اختبارها بعد ذلك على السرطانات في الحيوانات الحية. يعطي هذا الباحثين فكرة عن مدى أمان العلاج الجديد في كائن حي.

تقدم الدراسات قبل السريرية الكثير من المعلومات المفيدة، ولكن ليس كل ما هو مطلوب. يمكن أن يكون البشر والفئران مختلفين تماما في طريقة امتصاصهم للأدوية أو العلاجات ومعالجتها والتخلص منها. العلاج الذي يعمل ضد السرطان قد ينجح مع الفئران وقد لا ينجح مع البشر. قد تكون هناك أيضا آثار جانبية ومشاكل أخرى لم تظهر عند استخدام العلاج في الفئران ولكن يمكن أن تظهر عند البشر.

إذا اكتملت الدراسات قبل السريرية ولا يزال العلاج يبدو واعدا، تمنح الهيئة التنظيمية مثلا إدارة الغذاء والدواء الأميركية الإذن لبدء اختبار العلاج للأشخاص، وهنا تبدأ التجارب السريرية.

المرحلة 0 من التجارب السريرية

التجارب السريرية هي تجارب تجرى على البشر هدفها أن نستكشف ما إذا كان دواء جديد قد يعمل وكيف يعمل.

رغم إجراء دراسات المرحلة 0 على البشر، فإن هذا النوع من الدراسة لا يشبه المراحل الأخرى من التجارب السريرية. الغرض من هذه المرحلة هو المساعدة في تسريع عملية الموافقة على الأدوية وتبسيطها. قد تساعد دراسات المرحلة 0 الباحثين في معرفة ما إذا كانت الأدوية تفعل ما يتوقع منها فعله. قد يساعد ذلك في توفير الوقت والمال اللذين كان يمكن إنفاقهما على تجارب المرحلة اللاحقة.

تستخدم دراسات المرحلة 0 جرعات صغيرة قليلة من دواء جديد على عدد قليل من الأشخاص. قد يختبرون ما إذا كان الدواء يصل إلى ورم سرطاني مثلا، وكيف يعمل الدواء في جسم الإنسان، وكيف تستجيب الخلايا السرطانية في جسم الإنسان للدواء. قد يحتاج الأشخاص في هذه الدراسات إلى اختبارات إضافية مثل الخزعات والفحوصات وعينات الدم كجزء من العملية.

على عكس المراحل الأخرى من التجارب السريرية، لا توجد فرصة تقريبا لاستفادة الأشخاص في تجارب المرحلة 0. ستكون الفائدة لأشخاص آخرين في المستقبل. ونظرا لأن جرعات الأدوية منخفضة، فهناك أيضا خطر أقل على من هم في التجربة.

لا تستخدم دراسات المرحلة 0 على نطاق واسع، وهناك بعض الأدوية التي لن تكون مفيدة لها. تعد دراسات المرحلة 0 صغيرة جدا، وغالبا ما تحتوي على أقل من 15 شخصا، ولا يتم إعطاء الدواء إلا لفترة قصيرة.

المرحلة الأولى من التجارب السريرية

هدفها أن نعرف هل العلاج آمن؟ عادة ما تكون دراسات المرحلة الأولى لعقار جديد هي الأولى التي تشمل الأشخاص. يتم إجراء دراسات المرحلة الأولى للعثور على أعلى جرعة من العلاج الجديد يمكن إعطاؤها بأمان دون التسبب في آثار جانبية خطيرة. رغم اختبار العلاج في المختبر والدراسات على الحيوانات، لا يمكن معرفة الآثار الجانبية على الأشخاص على وجه اليقين. تساعد هذه الدراسات أيضا في تحديد أفضل طريقة لتقديم العلاج الجديد.

يحصل أول عدد قليل من الأشخاص في الدراسة على جرعة منخفضة جدا من العلاج ويتم مراقبتهم عن كثب. إذا كانت هناك آثار جانبية طفيفة فقط، فإن المشاركين القلائل التاليين يحصلون على جرعة أعلى. تستمر هذه العملية حتى يجد الأطباء الجرعة التي من المرجح أن تعمل مع وجود مستوى مقبول من الآثار الجانبية. تبحث تجارب المرحلة الأولى أيضا فيما يفعله الدواء بالجسم وكيف يتفاعل مع العقار الجديد.

السلامة هي الشاغل الرئيسي. يراقب فريق البحث الأشخاص عن كثب ويراقب أي آثار جانبية خطيرة. بسبب قلة عدد الأشخاص في دراسات المرحلة الأولى، قد لا تظهر الآثار الجانبية النادرة حتى مراحل لاحقة من التجارب عندما يتلقى المزيد من الأشخاص العلاج. وتتضمن تجارب المرحلة الأولى عادة عددا صغيرا من الأشخاص (يصل إلى بضع عشرات).

المرحلة الثانية من التجارب السريرية

هدفها معرفة مدى فاعلية العلاج. إذا تم العثور على علاج جديد آمن في المرحلة الأولى من التجارب السريرية، يتم إجراء تجربة سريرية من المرحلة الثانية لمعرفة ما إذا كان العلاج يعمل.

تعتمد الفائدة التي يبحث عنها الأطباء على الهدف من العلاج. قد يعني مثلا أن السرطان يتقلص أو يختفي. أو قد يعني ذلك أن هناك فترة طويلة من الوقت لا يتضخم فيها السرطان، أو أن هناك وقتا أطول قبل أن يعود السرطان مرة أخرى. في بعض الدراسات، قد تكون الفائدة هي تحسين نوعية الحياة. تتطلع العديد من التجارب السريرية إلى معرفة ما إذا كان الأشخاص الذين يتلقون العلاج الجديد يعيشون لفترة أطول من معظم الأشخاص الذين يعيشون من دون العلاج.

عادة في المرحلة الثانية من التجارب السريرية، يحصل كل شخص على الجرعة نفسها. لكن بعض دراسات المرحلة الثانية تخصص الأشخاص بشكل عشوائي لمجموعات علاج مختلفة. قد تحصل هذه المجموعات على جرعات مختلفة أو تحصل على العلاج بطرق مختلفة لمعرفة أيها يوفر أفضل توازن للأمان والاستجابة.

يحصل عدد أكبر من المرضى على العلاج في تجارب المرحلة الثانية، لذلك قد تظهر آثار جانبية أقل شيوعا. إذا استفاد عدد كاف من المرضى من العلاج، ولم تكن الآثار الجانبية سيئة للغاية، تبدأ التجارب السريرية في المرحلة الثالثة.

المرحلة الثالثة من التجارب السريرية

هدفها أن نعرف هل العلاج الذي قيد الاختبار أفضل مما هو متاح بالفعل؟ يجب أن تنجح العلاجات التي ثبت نجاحها في المرحلة الثانية من التجارب السريرية في مرحلة أخرى قبل الموافقة عليها للاستخدام العام. تقارن التجارب السريرية للمرحلة الثالثة بين سلامة وفعالية العلاج الجديد مقابل العلاج القياسي الحالي.

نظرا لأن الأطباء لا يعرفون حتى الآن العلاج الأفضل، فغالبا ما يتم اختيار المشاركين في الدراسة عشوائيا randomized للحصول على العلاج القياسي أو العلاج الجديد. عندما يكون ذلك ممكنا، لا يعرف الطبيب ولا المريض أيا من العلاجات التي يتلقاها المريض. هذا النوع من الدراسة يسمى الدراسة مزدوجة التعمية. تتم مناقشة التعشية والتعمية بمزيد من التفصيل لاحقا. تشمل معظم التجارب السريرية للمرحلة الثالثة عددا كبيرا من المرضى، على الأقل عدة مئات. وتميل هذه الدراسات إلى أن تستمر لفترة أطول من دراسات المرحلة الأولى والثانية.

اجتياز المرحلة الثالثة عادة يتبعه تقديم الشركة المصنعة النتائج للحصول على الموافقة من الهيئات التنظيمية.

التقديم للحصول على الموافقة الهيئات التنظيمية

في الولايات المتحدة الأميركية مثلا، عندما تظهر التجارب السريرية للمرحلة الثالثة (أو أحيانا تجارب المرحلة الثانية) أن الدواء الجديد أكثر فعالية أو أكثر أمانا من العلاج الحالي، يتم تقديم طلب تطبيق دواء جديد (NDA) إلى إدارة الغذاء والدواء (FDA) من أجل الحصول على الموافقة. تقوم إدارة الغذاء والدواء الأميركية بمراجعة نتائج التجارب السريرية والمعلومات الأخرى ذات الصلة.

بناء على المراجعة، تقرر إدارة الغذاء والدواء الأميركية ما إذا كانت ستوافق على العلاج للاستخدام في المرضى الذين يعانون من المرض الذي تم اختبار الدواء عليه. إذا تمت الموافقة على العلاج الجديد، غالبا ما يصبح معيارا للرعاية، ويمكن اختبار الأدوية الجديدة ضده قبل الموافقة عليها.

إذا شعرت إدارة الغذاء والدواء أن هناك حاجة إلى مزيد من الأدلة لإثبات أن فوائد العلاج الجديد تفوق مخاطره، فقد تطلب المزيد من المعلومات أو حتى تتطلب إجراء المزيد من الدراسات.

المرحلة الرابعة من التجارب السريرية

هدفها معرفة المزيد من المعلومات، إذ غالبا ما تتم مراقبة الأدوية التي وافقت عليها إدارة الغذاء والدواء الأميركية على مدى طويل من الزمن في دراسات المرحلة الرابعة. حتى بعد اختبار دواء جديد على آلاف الأشخاص، قد لا تكون جميع آثار العلاج معروفة، ولا تزال هناك حاجة إلى الإجابة عن بعض الأسئلة. على سبيل المثال، قد يحصل دواء ما على موافقة إدارة الغذاء والدواء لأنه ثبت أنه يقلل من خطر عودة السرطان بعد العلاج. لكن هل هذا يعني أن أولئك الذين يصابون به هم أكثر عرضة للعيش لفترة أطول؟ هل هناك آثار جانبية نادرة لم تظهر بعد، أو آثار جانبية لا تظهر إلا بعد تناول الشخص الدواء لفترة طويلة؟ قد تستغرق هذه الأنواع من الأسئلة سنوات عديدة للإجابة عنها، وغالبا ما يتم تناولها في المرحلة الرابعة من التجارب السريرية.

تبحث دراسات المرحلة الرابعة في الأدوية التي تمت الموافقة عليها بالفعل من قبل إدارة الغذاء والدواء. الأدوية متاحة للأطباء ليصفوها للمرضى، ولكن قد لا تزال هناك حاجة لدراسات المرحلة الرابعة للإجابة على أسئلة مهمة. قد تشمل هذه الدراسات آلاف الأشخاص. وغالبا ما يكون هذا هو النوع الأكثر أمانا من التجارب السريرية لأنه تمت دراسة العلاج والموافقة عليه ومن المحتمل أنه تم إعطاؤه للعديد من الأشخاص. تبحث دراسات المرحلة الرابعة في السلامة بمرور الوقت. قد تنظر هذه الدراسات أيضا في جوانب أخرى من العلاج، مثل جودة الحياة أو فعالية التكلفة.

_______________

المصدر: دليل الصحافة الطبية، د. أسامة أبو الرب، معهد الجزيرة للإعلامد