علاج جيني جديد يخفض الكوليسترول “الضار” والدهون الثلاثية للنصف

علاج جيني جديد: أمل جديد لخفض الكوليسترول والدهون الثلاثية

أظهر حقن لمرة واحدة بعلاج جيني تجريبي من شركة (كريسبر ثيرابيوتيكس) أنه آمن وخفض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية الضارة بمقدار النصف لدى 4 أشخاص تناولوا أعلى جرعة، وهذا يزيد الأمل في العلاج بجرعة واحدة.

وقال ستيفن نيسن طبيب أمراض القلب في كليفلاند كلينيك في الولايات المتحدة، وهو الباحث الرئيسي في أول دراسة للعلاج في البشر: "لم يكن لدينا أي شيء يخفض كلا من الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية بنسبة 50% تقريبا".

وقال الطبيب لوك لافين من كليفلاند كلينيك، وهو باحث مشارك في الدراسة: على الرغم من أن تطوير العلاج لا يزال في مرحلة مبكرة جدا، فإن التجارب المستقبلية إذا أثبتت أن العلاج "سي تي إكس 310" آمن وفعال، فقد يغير ذلك الممارسة الطبية.

وتابع: "بدلا من تناول حبوب مرة واحدة يوميا أو أخذ حقن شهرية، من المحتمل أن يوفر هذا العلاج حقنة لمرة واحدة آمنة ودائمة للمرضى الذين يعانون من ارتفاع الكوليسترول".

وعُرضت النتائج أمس السبت في اجتماع جمعية القلب الأميركية في مدينة نيو أورليانز ونُشرت في دورية نيو إنغلاند الطبية.

وقد يتسبب ارتفاع البروتين الدهني منخفض الكثافة، أو ما يسمى بالكوليسترول "الضار"، في تراكم ترسبات في جدران الشرايين، وهذا يزيد من خطر الإصابة بنوبة قلبية أو سكتة دماغية. وقد يؤدي ارتفاع الدهون الثلاثية، وهي دهون أخرى في الدم، إلى زيادة هذه المخاطر أيضا.

إيقاف تشغيل الجين

ويعمل "سي تي إكس 310" عن طريق إيقاف عمل جين يُسمى "إيه إن جي بي تي إل 3" من خلال حقنة واحدة لمدة ساعتين. وهو مستوحى من دراسات تُظهر أن من يولدون بنسخة غير نشطة من جين "إيه إن جي بي تي إل 3" لديهم مخاطر أقل للإصابة بأمراض القلب مدى الحياة بدون أي عواقب سلبية واضحة.

ويستهدف دواء "إيفكيزا" من شركة "ريجينيرون" -الذي يعالج اضطرابا وراثيا نادرا- الجينَ نفسه، لكنه يتطلب حقنا شهريا.

وشارك في تجربة كريسبر التي أجريت في أستراليا ونيوزيلندا والمملكة المتحدة 15 مريضا تتراوح أعمارهم بين 31 و68 عاما وتم اختبار 5 جرعات مختلفة عليهم. وكان جميع المشاركين يعانون من ارتفاع نسبة الدهون الثلاثية أو ارتفاع نسبة الكوليسترول الضار أو كليهما وفشلوا في الاستجابة للعلاجات الأخرى.

وبين المرضى الأربعة الذين تلقوا أعلى جرعة، انخفضت الدهون الثلاثية في المتوسط بنسبة 55% والكوليسترول الضار بنسبة 50% بعد أسبوعين من العلاج. وظلت المستويات منخفضة لمدة شهرين على الأقل.

وقال نيسن: "سنحاول إثبات سلامة هذه العلاجات التي تم إجراؤها مرة واحدة فقط وفاعليتها لأننا نعتقد أن هذه الخيارات مهمة للمرضى".

وقال لافين إن 3 مشاركين كانت لديهم ردود فعل مؤقتة على العلاج، بما في ذلك الغثيان وارتفاع إنزيمات الكبد التي اختفت بسرعة.

وستجري مراقبة المشاركين لمدة عام بعد التجربة، مع خيار المتابعة لمدة 15 سنة إضافية.